Erfelijke zwellingziekte angio-oedeem overwonnen dankzij gentherapie

LLara 1 februari 2024 13:16

Een doorbraak in de geneeskunde: patiënten met de erfelijke ziekte angio-oedeem zijn vrijwel volledig van hun symptomen verlost dankzij de geavanceerde gentherapie CRISPR-Cas. Deze baanbrekende behandeling biedt hoop voor patiënten wereldwijd.

Succesvolle gentherapie voor angio-oedeem patiënten

In een baanbrekende studie uitgevoerd in het Amsterdam UMC, de University of Auckland en Cambridge University Hospitals, zijn tien patiënten met de erfelijke zwellingziekte angio-oedeem succesvol behandeld met de gentherapie CRISPR-Cas. De resultaten zijn zo overweldigend dat het wordt gezien als een grote doorbraak in de medische wereld.

Hoe werkt de gentherapie CRISPR-Cas?

CRISPR-Cas, ook wel de 'genetische schaar' genoemd, is een revolutionaire techniek die nauwkeurig in het DNA kan knippen en plakken. Bij patiënten met angio-oedeem wordt er in de lever een bepaald eiwit aangemaakt dat de zwellingen veroorzaakt. De gentherapie knipt dit gen, dat het eiwit produceert, in de levercel kapot.

Verbluffende resultaten van de nieuwe behandeling

Deze innovatieve behandeling heeft een indrukwekkend effect: de concentratie van het schadelijke eiwit in het lichaam van de patiënten verminderde met maar liefst 95 procent, wat leidde tot 95 procent minder zwellingen. Na de behandeling hebben de patiënten geen aanvallen meer gehad, een enorme vooruitgang voor de kwaliteit van hun leven.

Volgens de onderzoekers wijzen de resultaten erop dat de behandeling kan leiden tot een permanente verlichting van de ziekte. Zelfs wanneer er nieuwe levercellen worden aangemaakt, komt het schadelijke eiwit niet meer terug. Dit betekent echter niet dat de genetische ziekte niet meer kan worden doorgegeven aan het nageslacht van de patiënten.

Meer artikelen

Lees ook

Hier zijn een aantal interessante artikelen op andere sites uit ons netwerk.